2018脐带血年终盘点:治疗神经系统疾病成果显著

2019-01-07

1988年,5岁的Matthew Farrow被诊断为范可尼贫血,生命危在旦夕。法国医生Gluckman使用其妹妹的脐带血为Matthew实施了造血干细胞移植并将他治愈。2018年距离这一医学事件刚好三十年。在美国举行的首次脐带血移植30周年纪念庆典上,Matthew与国际脐血协会(CBA)主席Joanne Kurtzberg博士一起为Gluckman颁发了终身成就奖。


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自首例脐带血成功移植以来,迄今为止,全球的脐带血应用已经超过47000例,而我国脐带血应用例数已超过9000例,脐带血已经实现了从“医疗废弃物”到“救命血”的逆袭。而每一年,脐带血的研究与应用都发生了日新月异的变化,刚刚过去的2018年也不例外。在这一年里,脐带血又有哪些别样的风景,让我们来进行一次年终盘点。


救自己救亲人,自存脐带血继续发力

爸爸为8岁再生障碍性贫血患者妍妍储存的脐带血在中南大学湘雅三医院输入了她的体内,为她点燃了生命的火种(红网报道“存了8年的脐带血救了女孩的命,湖南完成首例自体脐血移植”)。


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在西安市儿童医院被确诊为慢性髓细胞白血病的小伟豪在空军军医大学唐都医院血液科进行治疗,医生使用其弟弟的脐带血为他做了造血干细胞移植(中国新闻网报道”亲缘脐带血造血干细胞移植成功,弟弟脐带血救哥哥命”)。

苏州大学附属儿童医院血液科的移植病房进行了一场生命的接力赛,妹妹的脐带血缓缓输入再生障碍性贫血姐姐珠珠的体内,她获得了新生(东方网报道“弟弟骨髓配对不成功,“三胎”妹妹用脐带血救血液病姐姐”)。


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46岁重达80公斤的王先生也万万没有想到,5年前为儿子储存的脐带血,今年会在南方医院输入自己的体内治疗急性髓细胞白血病(凤凰网报道“5年前为儿子留存的脐带血,如今救了80公斤的爸爸”)。


脐带血新应用捷报频传,治疗神经系统疾病成果显著

广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的“自体脐血治疗脑瘫”临床科研项目,目前已有12位患儿成功进行自体脐血输注,在认知、运动、发音、互动等方面均有不同程度的进步。

日本大阪市立大学、埼玉医科大学、淀川基督教医院和仓敷中央医院等组成的联合团队透露,他们向出生时陷入假死状态等引发脑瘫的“缺氧缺血性脑病”新生儿输注自身脐带血的临床研究已经取得进展,参与研究的6位患儿,均已平安出院。

《世界最新医学信息文摘》发表的一项临床研究成果显示,28例血管性痴呆患者在接受脐带血干细胞移植治疗后智能获得明显改善,且不会增加患者风险。

美国密苏里州斯托瓦斯医学研究所的研究人员已经找到了一种扩增脐带血成体造血干细胞的方法,可以让没有找到合适骨髓配型且需要接受干细胞治疗的白血病、血液病、免疫系统疾病和肿瘤患者获益。

韩国首尔国立大学Boramae医学中心的研究者开展的一项1a期临床试验显示,静脉输注脐带血来源的间充质干细胞治疗类风湿关节安全有效,这也是首次在人体使用脐带血间充质干细胞进行的一项临床试验。


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美国最大的脐血库CBR公布了首个采用自体脐血治疗儿童获得性感音神经性耳聋(SNHL)的临床研究结果,输注自体脐带血治疗SNHL安全、可行且耐受性良好。

哥伦比亚波哥大圣若泽医院的研究人员使用脐带血帮助修复了婴儿唇腭裂,且显示出良好效果。

美国德克萨斯大学健康科学中心(UTHealth)开展了一项新的临床试验,首次研究为严重的先天性膈疝(CDH)患儿输注自体脐带血,观察其能否保护患儿大脑,以减轻发生神经发育障碍的风险。


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美国生物科技公司Magenta正在测试其脐带血扩增产品MGTA-456在遗传代谢紊乱中的作用,如果对这些疾病有效,MGTA-456将有机会用于所有造血干细胞移植谱系患者。


是否保留脐带血,2018年知名专家这样说

北京京都儿童医院副院长、血液肿瘤中心主任 孙媛

它(自体脐带血)的优势就是成功率高,花费少,移植后的合并症少。只要家庭有一定的经济承担能力,我是鼓励保存脐带血的,因为有些疾病,比如后天获得性的血液病,不是家族遗传,而是很多不确定的因素让孩子患病。我在临床中碰见不少家长,等孩子生病了,才后悔当初没有保留脐带血,真的是很遗憾。

中南大学湘雅三医院血液科副主任医师 蒋铁斌

自体脐血是不存在排斥的问题,它的组织相容性很好,且自体存储的脐带血与本人配型完全相合,使用更加安全便利。储存脐血是一件有意义的事,即使不选择自存也可以捐献到公共库供他人使用。脐血保存对于临床应用来说是有需求有意义的。

西部战区总医院造血干细胞移植中心主任 刘芳

作为一位母亲,起初我也曾反对过脐带血自存,但在临床实践中又改变了观念,而且后来还主动给孩子存了脐带血……我对脐带血自存的态度一向是中立的:个人认为这个问题没有标准答案,取决于家庭的收入水平,消费观念等等。储存脐带血获益的概率可能和买一份意外伤害保险获益的概率差不多,但不同的是,他的获益是健康和生命,而且在交这份“保险金”的同时,也是在“间接”资助公共库这项伟大的公益事业。

南方春富儿童血液病研究院副院长 刘华颖

作为一名临床医生,尤其是移植专业的医生,那么我们希望脐带血不要浪费,因为脐带血作为干细胞移植的话,它可以治疗多种疾病,它可以治疗非恶性的,可以治疗免疫系统疾病,尤其是自体移植治疗免疫系统疾病。那么对于别人而言,也就是说大众而言的话,它可以帮助其他的一些患者小朋友进行一个相关的恶性疾病的治疗。所以无论是从自身的角度出发,还是作为一个临床医生的角度出发的话,自体这种脐血都应该进行一个有效的保存,无论是个人或者是针对于大众!

广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任 江华

脐带血中的干细胞很多,有遗传代谢病的家庭也应该保存脐带血。基于基因修复和脐血干细胞的扩增技术,无论是成人还是儿童患者,都可能通过脐带血而受益。

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